tailieunhanh - Chi phí hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị bệnh Hemophilia A: Nghiên cứu tổng quan hệ thống

Bài viết Chi phí hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị bệnh Hemophilia A: Nghiên cứu tổng quan hệ thống được thực hiện nhằm tổng hợp các công bố có kết quả đánh giá chi phí-hiệu quả liên quan đến các thuốc hiếm sử dụng trong điều trị Hemophilia A, từ đó cung cấp thông tin một cách toàn diện về đánh giá chi phí-hiệu quả và lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trị bệnh. | TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ SỐ 46 2022 CHI PHÍ-HIỆU QUẢ CỦA THUỐC HIẾM TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH HEMOPHILIA A NGHIÊN CỨU TỔNG QUAN HỆ THỐNG Hoàng Thy Nhạc Vũ Phạm Thu Thủy Trần Thị Điền Linh Huỳnh Thị Phương Duyên 1. Đại học Y Dược Thành phố Hồ Chí Minh 2. Sở Y tế Lâm Đồng Email hoangthynhacvu@ TÓM TẮT Đặt vấn đề Bệnh Hemophilia A bệnh máu khó đông là một bệnh di truyền hiếm gặp xảy ra khi thiếu hụt hay bất thường yếu tố đông máu VIII gây nên tình trạng xuất huyết thường xuyên. Mục tiêu nghiên cứu Nghiên cứu được thực hiện nhằm tổng hợp các công bố có kết quả đánh giá chi phí-hiệu quả liên quan đến các thuốc hiếm sử dụng trong điều trị Hemophilia A từ đó cung cấp thông tin một cách toàn diện về đánh giá chi phí-hiệu quả và lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trị bệnh. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu Trên cơ sở dữ liệu PubMed Nation Center for Biotechnology Information - NCBI và SpringerLink thông tin về phân tích chi phí-hiệu quả của các thuốc điều trị Hemophilia A trong Danh mục Thuốc hiếm của Việt Nam sẽ được tìm kiếm. Kết quả tìm kiếm sẽ được chọn lọc và tiến hành tổng quan hệ thống theo chi phí hiệu quả ngưỡng sẵn sàng chi trả chỉ số chi phí-hiệu quả tăng thêm của thuốc hiếm trong điều trị Hemophilia A. Kết quả Trong giai đoạn 2016-2021 có 4 thuốc điều trị Hemophilia A trong Danh mục Thuốc hiếm của Việt Nam đã có các nghiên cứu đánh giá về chi phí-hiệu quả bao gồm Emicizumab Recombinant Factor VII activated rFVIIa Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein rFVIIIFc và Damoctocog alfa pegol. Emicizumab và rFVIIIFc là hai thuốc hiếm có nhiều nghiên cứu ghi nhận là lựa chọn đạt chi phí-hiệu quả so với thuốc được so sánh. Kết luận Chi phí điều trị Hemophilia A bằng thuốc hiếm khá cao người bệnh cần được hỗ trợ tài chính để tăng khả năng tiếp cận các thuốc hiếm trong điều trị Hemophilia A. Từ khóa Hemophilia A chi phí-hiệu quả thuốc hiếm tổng quan hệ thống. ABSTRACT COST-EFFECTIVENESS OF ORPHAN DRUGS IN THE TREATMENT OF HEMOPHILIA A A SYSTEMATIC REVIEW Hoang Thy