Chữ Thuốc ở đây không phải là thuốc tây, hay nam, bắc của Y học mà là chữ thuốc hiểu theo nghĩa bóng, để chữa căn bệnh tinh thần cho người dân Trung Quốc đương thời. Lúc bấy giờ, khoảng cuối thế kỉ XIX - đầu thế kỉ XX, Trung Quốc bị các đế quốc Nga, Pháp, Đức, Nhật xâu xé, xã hội Trung Hoa biến thành nửa phong kiến, nửa thuộc địa, nhưng nhân dân lại an phận cam chịu nhục nhã. Lỗ Tấn đã viết Người Trung Quốc ngủ mê trong một cái nhà hộp bằng sắt, không có cửa sổ. Đó là căn bệnh đớn hèn, tự thỏa mãn, cản trở nghiêm trọng con đường giải phóng dân tộc. Tôn Trung Sơn cũng coi Trung Quốc lúc bấy giờ là một con bệnh trầm trọng. Do đó, rất cần một phương thuốc chữa trị. và, vì thế, nhà văn đặt tên cho tác phẩm của mình là Thuốc.
Tên truyện ít nhất có ba ý nghĩa:
Thứ nhất là thuốc chữa bệnh lao của những người dân u mê, lạc hậu (lấy máu người để chữa bệnh lao), hậu quả là con bệnh chết oan uổng, cần phải chữa căn bệnh u mê, lạc hậu này.
Thứ hai là thuốc chữa căn bệnh gia trưởng phong kiến của người dân Trung Quốc, trên bài tạp văn Ngày nay chúng ta làm cha như thế nào? Lỗ Tấn- đã yêu cầu các thế hệ trước phải biết tôn trọng các thế hệ sau, giải phóng tư tưởng cho thế hệ sau. Trong tác phẩm Thuốc, nhà văn đã đặt dấu hỏi về phương thuốc mà bố mẹ thằng Thuyên trị bệnh cho nó, mà ông Ba vì cuồng tín đã bán đứng thằng cháu làm cách mạng, mà lão cả Khang giết hại Hạ Du, đó không phải là thuốc chữa bệnh mà là thuốc độc. Vậy thì cái gọi là thuốc phải là sự giác ngộ ra rằng đó là thuốc độc và phải đi tìm một thứ thuốc khác.
Thứ ba là thuốc chữa căn bệnh hờ hững, mê muội của quần chúng và bệnh xa rời quần chúng của những người cách mạng. Trong truyện Thuốc, những người cách mạng như Hạ Du là nhưng người xả thân vì nghĩa lớn, dũng cảm không sợ chết nhưng họ sống cô đơn, không ai hiểu họ và không ai ủng hộ họ.