Kinh doanh - Marketing
Kinh tế quản lý
Biểu mẫu - Văn bản
Tài chính - Ngân hàng
Công nghệ thông tin
Tiếng anh ngoại ngữ
Kĩ thuật công nghệ
Khoa học tự nhiên
Khoa học xã hội
Văn hóa nghệ thuật
Sức khỏe - Y tế
Văn bản luật
Nông Lâm Ngư
Kỹ năng mềm
Luận văn - Báo cáo
Giải trí - Thư giãn
Tài liệu phổ thông
Văn mẫu
Giới thiệu
Đăng ký
Đăng nhập
Tìm
Danh mục
Kinh doanh - Marketing
Kinh tế quản lý
Biểu mẫu - Văn bản
Tài chính - Ngân hàng
Công nghệ thông tin
Tiếng anh ngoại ngữ
Kĩ thuật công nghệ
Khoa học tự nhiên
Khoa học xã hội
Văn hóa nghệ thuật
Y tế sức khỏe
Văn bản luật
Nông lâm ngư
Kĩ năng mềm
Luận văn - Báo cáo
Giải trí - Thư giãn
Tài liệu phổ thông
Văn mẫu
Thông tin
Điều khoản sử dụng
Quy định bảo mật
Quy chế hoạt động
Chính sách bản quyền
Giới thiệu
Đăng ký
Đăng nhập
0
Trang chủ
Y Tế - Sức Khoẻ
Y học thường thức
Chapter 065. Gene Therapy in Clinical Medicine (Part 3)
tailieunhanh - Chapter 065. Gene Therapy in Clinical Medicine (Part 3)
Long-Term Expression in Genetic Disease: In Vivo Gene Transfer with Recombinant Adeno-Associated Viral (AAV) Vectors Recombinant AAV vectors have emerged as attractive gene delivery vehicles for genetic disease. Engineered from a small replication-defective DNA virus, they are devoid of viral coding sequences and trigger very little immune response in experimental animals. They are capable of transducing nondividing target cells, and the donated DNA is stabilized primarily in an episomal form, thus minimizing risks associated with insertional mutagenesis. Because the vector has a tropism for certain long-lived cell types, such as skeletal muscle, the central nervous system (CNS), and hepatocytes, long-term. | Chapter 065. Gene Therapy in Clinical Medicine Part 3 Long-Term Expression in Genetic Disease In Vivo Gene Transfer with Recombinant Adeno-Associated Viral AAV Vectors Recombinant AAV vectors have emerged as attractive gene delivery vehicles for genetic disease. Engineered from a small replication-defective DNA virus they are devoid of viral coding sequences and trigger very little immune response in experimental animals. They are capable of transducing nondividing target cells and the donated DNA is stabilized primarily in an episomal form thus minimizing risks associated with insertional mutagenesis. Because the vector has a tropism for certain long-lived cell types such as skeletal muscle the central nervous system CNS and hepatocytes long-term expression can be achieved even in the absence of integration. Clinical trials using recombinant AAV vectors are now ongoing for muscular dystrophies ai-antitrypsin deficiency lipoprotein lipase deficiency hemophilia B and a form of congenital blindness called Leber s congenital amaurosis. Hemophilia is often considered a promising disease model for gene transfer as the gene product does not require precise regulation of expression and biologically active clotting factors can be synthesized in a variety of tissue types permitting latitude in choice of target tissue. Moreover raising circulating factor levels from 1 levels seen in those severely affected into the range of 5 greatly improves the phenotype of the disease. Preclinical studies with recombinant AAV vectors infused into skeletal muscle or liver have resulted in long-term 5 years expression of factor VIII or factor IX in the hemophilic dog model. Administration to skeletal muscle of an AAV vector expressing factor IX in patients with hemophilia was safe and resulted in long-term expression as measured by muscle biopsy but circulating levels never rose 1 for sustained periods and a large number of IM injections 80-100 was required to access a large muscle mass. .
Thanh Hoa
93
6
pdf
Báo lỗi
Trùng lắp nội dung
Văn hóa đồi trụy
Phản động
Bản quyền
File lỗi
Khác
Upload
Tải xuống
đang nạp các trang xem trước
Bấm vào đây để xem trước nội dung
Tải xuống
TÀI LIỆU LIÊN QUAN
GENE THERAPY - TOOLS AND POTENTIAL APPLICATIONS
754
78
0
Baculoviral vector loaded mesenchymal stem cells as efficient gene therapy tools for cancer treatment
8
64
0
Treatment of advanced gastrointestinal tumors with genetically modified autologous mesenchymal stromal cells (TREAT-ME1): Study protocol of a phase I/II clinical trial
13
65
1
Rapid eradication of colon carcinoma by Clostridium perfringens Enterotoxin suicidal gene therapy
14
45
1
Current and recent clinical trials for perioperative systemic therapy for muscle invasive bladder cancer: A systematic review
15
45
1
Chapter 065. Gene Therapy in Clinical Medicine (Part 1)
5
84
0
Chapter 065. Gene Therapy in Clinical Medicine (Part 2)
5
87
0
Chapter 065. Gene Therapy in Clinical Medicine (Part 3)
6
83
0
Chapter 065. Gene Therapy in Clinical Medicine (Part 4)
5
79
0
Chapter 065. Gene Therapy in Clinical Medicine (Part 5)
5
78
0
TÀI LIỆU XEM NHIỀU
Một Case Về Hematology (1)
8
461871
55
Giới thiệu :Lập trình mã nguồn mở
14
22685
61
Tiểu luận: Tư tưởng Hồ Chí Minh về xây dựng nhà nước trong sạch vững mạnh
13
10901
530
Câu hỏi và đáp án bài tập tình huống Quản trị học
14
10072
446
Phân tích và làm rõ ý kiến sau: “Bài thơ Tự tình II vừa nói lên bi kịch duyên phận vừa cho thấy khát vọng sống, khát vọng hạnh phúc của Hồ Xuân Hương”
3
9535
104
Ebook Facts and Figures – Basic reading practice: Phần 1 – Đặng Tuấn Anh (Dịch)
249
8294
1125
Tiểu luận: Nội dung tư tưởng Hồ Chí Minh về đạo đức
16
8244
423
Mẫu đơn thông tin ứng viên ngân hàng VIB
8
7866
2220
Đề tài: Dự án kinh doanh thời trang quần áo nữ
17
6696
253
Vật lý hạt cơ bản (1)
29
5777
85
TỪ KHÓA LIÊN QUAN
Y học thường thức
Gene Therapy
Clinical Medicine
bệnh học và điều trị
bài giảng bệnh học
tài liệu y khoa
Harrisons Internal Medicine
Transgene Expression
Uptake Mechanism
Gene Delivery
Polylipid Nanoparticle
Mesenchymal stem cells
Baculoviral vector
Cancer gene therapy
Green fluorescence protein
BMC Cancer
Genetically engineered mesenchymal stromal cells
Cell therapy
Suicide gene therapy
Clinical trial
Clostridium perfringens enterotoxin
Colon cancer
Suicide gene
Bladder cancer
Radical cystectomy
Perioperative chemotherapy
Perioperative targeted therapy
Immune therapy
trình bày báo cáo
tài liệu báo cáo khoa học
nghiên cứu y học
báo cáo y học
kiến thức y học
Novel
Gene
Therapy
Approaches
Ming Wei
David Good
Dermal fibroblast
Nucleofection method
Green fluorescent protein
Clinical gene therapy
Fetal Calf Serum
Adeno associated viral vector
Chicken beta actin promoter
Heparan sulfate proteoglycans
Red fluorescent protein
Gene transfer techniques
Hepatocellular carcinoma
Combined therapy
VX2 tumor
Tumor gene therapy
Thymidine kinase
Directly targeting
Bifidobacterial recombinant thymidine kinase
Targeting system
Antitumor mechanisms
Artificial microRNA
DNA polymerase
Caspase 3
Human sodium iodide symporter
Radioiodine gene therapy
Adenine nucleotide translocase 2
Short hairpin RNA
Radiation induced immune response
BMC Bioinformatics
Patient derived xenograft model
Gene expression
Predictive cancer biomarker
Targeted therapy
Drug response prediction
Viral insertion
Viral integration
Sequence mapping
Genome viewer
BMC Molecular and Cell Biology
Retinal neovascularization
Endothelial progenitor cells
Endostatin transfected EPCs
BMC Musculoskeletal Disorders
Endothelial mesenchymal transition
Mouse aortic endothelial cells
Endothelial cell targeting property
Colorectal cancer
MEK inhibitor
Cancer stem cell
Gene expression signature
báo cáo khoa học
báo cáo hóa học
công trình nghiên cứu về hóa học
tài liệu về hóa học
cách trình bày báo cáo
TÀI LIỆU MỚI ĐĂNG
Báo cáo khoa học: Loss of kinase activity in Mycobacterium tuberculosis multidomain protein Rv1364c
14
235
0
28-04-2024
MySQL Basics for Visual Learners PHẦN 9
15
185
0
28-04-2024
Công nghiệp gang thép Việt Nam : Một giai đoạn phát triển và chuyển đổi chính sách mới part 5
6
194
0
28-04-2024
báo cáo hóa học:" Endoscopic decompression for intraforaminal and extraforaminal nerve root compression"
7
107
0
28-04-2024
GIÁO TRÌNH VI XỬ LÝ 1 - CHƯƠNG 5. LẬP TRÌNH CHO VI ĐIỀU KHIỂN 80C51
23
107
1
28-04-2024
Bảng màu theo chữ cái – V
11
101
0
28-04-2024
Kiến thức vượt qua kì thi quốc gia 11
6
99
0
28-04-2024
Tổng hợp Đề thi học sinh giỏi môn Sinh lớp 9 cấp huyện vòng 1 năm 2010-2011
12
177
1
28-04-2024
CHƯƠNG 2: RỦI RO THÂM HỤT TÀI KHÓA
28
112
0
28-04-2024
Thủ thuật Windows : Kết nối mạng và gửi Fax part 10
10
96
0
28-04-2024
TÀI LIỆU HOT
Mẫu đơn thông tin ứng viên ngân hàng VIB
8
7866
2220
Giáo trình Tư tưởng Hồ Chí Minh - Mạch Quang Thắng (Dành cho bậc ĐH - Không chuyên ngành Lý luận chính trị)
152
5760
1382
Ebook Chào con ba mẹ đã sẵn sàng
112
3770
1232
Ebook Tuyển tập đề bài và bài văn nghị luận xã hội: Phần 1
62
5328
1136
Ebook Facts and Figures – Basic reading practice: Phần 1 – Đặng Tuấn Anh (Dịch)
249
8294
1125
Giáo trình Văn hóa kinh doanh - PGS.TS. Dương Thị Liễu
561
3504
643
Tiểu luận: Tư tưởng Hồ Chí Minh về xây dựng nhà nước trong sạch vững mạnh
13
10901
530
Giáo trình Sinh lí học trẻ em: Phần 1 - TS Lê Thanh Vân
122
3689
525
Giáo trình Pháp luật đại cương: Phần 1 - NXB ĐH Sư Phạm
274
4060
516
Bài tập nhóm quản lý dự án: Dự án xây dựng quán cafe
35
4133
480
crossorigin="anonymous">
Đã phát hiện trình chặn quảng cáo AdBlock
Trang web này phụ thuộc vào doanh thu từ số lần hiển thị quảng cáo để tồn tại. Vui lòng tắt trình chặn quảng cáo của bạn hoặc tạm dừng tính năng chặn quảng cáo cho trang web này.