tailieunhanh - Evaluation of long-term effectiveness of the use of carglumic acid in patients with propionic acidemia (PA) or methylmalonic acidemia (MMA): Study protocol for a randomized controlled trial

Propionic acidemia (PA) and methylmalonic acidemia (MMA) are rare autosomal recessive inborn errors of metabolism characterized by hyperammonemia due to N-acetylglutamate synthase (NAGS) dysfunction. Carglumic acid (Carbaglu®; Orphan Europe Ltd.) is approved by the US Food and Drug Administration (USFDA) for the treatment of hyperammonemia due hepatic NAGS deficiency. | Evaluation of long-term effectiveness of the use of carglumic acid in patients with propionic acidemia (PA) or methylmalonic acidemia (MMA): Study protocol for a randomized controlled trial

Bấm vào đây để xem trước nội dung
Tải xuống
TÀI LIỆU LIÊN QUAN

Burden of acute otitis media in primary care pediatrics in Italy: A secondary data analysis from the Pedianet database
8    216    0

Pediatric integrative medicine: Pediatrics’ newest subspecialty?
8    216    0

Variation in lumbar punctures for early onset neonatal sepsis: A nationally representative serial cross-sectional analysis, 2003–2009
6    215    0

Recommendation by a law body to ban infant male circumcision has serious worldwide implications for pediatric practice and human rights
9    194    0

QTc interval-dependent body posture in pediatrics
7    240    0

Acute respiratory infection and its associated factors among children underfive years attending pediatrics ward at University of Gondar Comprehensive Specialized Hospital, Northwest Ethiopia: Institution-based cross-sectional study
7    208    0

Prevalence and associated factors of pediatric emergency mortality at Tikur Anbessa specialized tertiary hospital: A 5 year retrospective case review study
10    221    1

Relationship between asymptomatic rotavirus infection and jaundice in neonates: A retrospective study
6    224    0

A patient and family data domain collection framework for identifying disparities in pediatrics: Results from the pediatric health equity collaborative
13    214    0

Examining the challenges posed to parents by the contemporary screen environments of children: A qualitative investigation
12    216    0
TÀI LIỆU XEM NHIỀU

Một Case Về Hematology (1)

8    462336    61

Giới thiệu :Lập trình mã nguồn mở
14    25925    79

Tiểu luận: Tư tưởng Hồ Chí Minh về xây dựng nhà nước trong sạch vững mạnh
13    11335    542

Câu hỏi và đáp án bài tập tình huống Quản trị học
14    10543    466

Phân tích và làm rõ ý kiến sau: “Bài thơ Tự tình II vừa nói lên bi kịch duyên phận vừa cho thấy khát vọng sống, khát vọng hạnh phúc của Hồ Xuân Hương”
3    9835    108

Ebook Facts and Figures – Basic reading practice: Phần 1 – Đặng Tuấn Anh (Dịch)
249    8885    1161

Tiểu luận: Nội dung tư tưởng Hồ Chí Minh về đạo đức
16    8499    426

Mẫu đơn thông tin ứng viên ngân hàng VIB
8    8098    2279

Giáo trình Tư tưởng Hồ Chí Minh - Mạch Quang Thắng (Dành cho bậc ĐH - Không chuyên ngành Lý luận chính trị)
152    7709    1788

Đề tài: Dự án kinh doanh thời trang quần áo nữ
17    7241    268
TỪ KHÓA LIÊN QUAN
TÀI LIỆU MỚI ĐĂNG

CHƯƠNG 2: RỦI RO THÂM HỤT TÀI KHÓA
28    158    1    24-12-2024

Bệnh sán lá gan trên gia súc và cách phòng trị
3    162    1    24-12-2024

Báo cáo nghiên cứu khoa học " Đại hội XVI thông qua điều lệ Đảng cộng sản Trung Quốc những sửa đổi bổ sung mới "
4    161    1    24-12-2024

Data Mining Classification: Basic Concepts, Decision Trees, and Model Evaluation Lecture Notes for Chapter 4 Introduction to Data Mining
101    140    1    24-12-2024

Báo cáo lâm nghiệp: "Assessment of the effects of below-zero temperatures on photosynthesis and chlorophyll a fluorescence in leaf discs of Eucalyptus globulu"
4    140    0    24-12-2024

đề cương ôn tập chương Vật lý 10 - Cơ học
6    125    0    24-12-2024

NGUỒN GỐC CÂY KHOAI LANG
3    125    1    24-12-2024

Norton Commander version 5 part 5
18    129    0    24-12-2024

Giáo trình hướng dẫn phân tích hệ thống xu pap xả trong động cơ đốt trong dưới tác dụng của nhiệt độ cao p5
5    108    6    24-12-2024

Đề thi Tiếng Anh lop 12 (2010-2011) Trần Hưng Đạo Mã đề: 001
19    106    0    24-12-2024
TÀI LIỆU HOT

Mẫu đơn thông tin ứng viên ngân hàng VIB
8    8098    2279

Giáo trình Tư tưởng Hồ Chí Minh - Mạch Quang Thắng (Dành cho bậc ĐH - Không chuyên ngành Lý luận chính trị)
152    7709    1788

Ebook Chào con ba mẹ đã sẵn sàng
112    4406    1371

Ebook Tuyển tập đề bài và bài văn nghị luận xã hội: Phần 1
62    6273    1266

Ebook Facts and Figures – Basic reading practice: Phần 1 – Đặng Tuấn Anh (Dịch)
249    8885    1161

Giáo trình Văn hóa kinh doanh - PGS.TS. Dương Thị Liễu
561    3835    680

Giáo trình Sinh lí học trẻ em: Phần 1 - TS Lê Thanh Vân
122    3917    609

Giáo trình Pháp luật đại cương: Phần 1 - NXB ĐH Sư Phạm
274    4702    565

Tiểu luận: Tư tưởng Hồ Chí Minh về xây dựng nhà nước trong sạch vững mạnh
13    11335    542

Bài tập nhóm quản lý dự án: Dự án xây dựng quán cafe
35    4501    490