tailieunhanh - Hệ thống chuyển tải gen và ứng dụng trong liệu pháp điều trị gen

Việc áp dụng liệu pháp điều trị gen trong y học là h-ớng điều trị đang đ-ợc nghiên cứu rộng rãi hiện nay. Liệu pháp này đ-ợc thực hiện bằng việc chuyển giao gen lành sang các dòng tế bào bị đột biến gen của bệnh nhân mắc bệnh di truyền. Các bệnh lý di truyền của cơ quan tạo máu và của hệ miễn dịch là lĩnh vực đầu tiên đ-ợc nghiên cứu theo h-ớng áp dụng liệu pháp điều trị gen | HỆ THỐNG CHUyỂN TẢI GEN VÀ ỨNG DỤNG TRONG LIỆU PHÁP ĐIỂU TRỊ GEN TS. Tạ Thành Văn Bộ môn Hóa-Hóa sinh Trường Đại học Y Hà Nội I. GIỚI THIỆU CHUNG Việc áp dụng liệu pháp điều trị gen trong y học là hướng điều trị đang được nghiên cứu rộng rãi hiện nay. Liệu pháp này được thực hiện bằng việc chuyển giao gen lành sang các dòng tế bào bị đột biến gen của bệnh nhân mắc bệnh di truyền. Các bệnh lý di truyền của cơ quan tạo máu và của hệ miễn dịch là lĩnh vực đầu tiên được nghiên cứu theo hướng áp dụng liệu pháp điều trị gen. Ngày nay hướng nghiên cứu điều trị này được triển khai trong nhiều trường hợp bệnh lý mà nguyên nhân là do rối loạn hoặc tổn thương hệ thống di truyền như các loại hình ung thư các bệnh thương tổn hệ thố ng thần kinh bẩm sinh hay do tuổi già đái tháo đường bệnh lý bẩm sinh của cơ dystrophy bệnh của cơ quan tạo máu. 1-3 . Nguyên tắc cơ bản để đạt được sự thành công trong liệu pháp điều trị gen là 1 Đạt được hiệu suất cao trong việc cấy gen lành vào tế bào đích. 2 Gen cấ y phải hoà nhập vào hệ thố ng di truyền của tế bào nhận hoạt động hiệu quả và lâu dài để có thể làm thay đổi kiểu hình của bệnh. Điều khác cũng không kém phần quan trọng là phải hạn chế tai biến cho bệnh nhân và chi phí thấ p. Trong bài viết này tác giả đề cập đến các phương tiện chuyển tải gen khâu then chốt nhất trong liệu pháp điều trị gen. Hẹ thông chuyển tải gen tới tê bào đích. Mục tiêu quan trọng nhấ t đối với việc phát triển phương pháp điều trị gen là tạo ra các vector có khả năng chuyển tải và thể hiện gen tại các tổ chức cần điều trị. Thế hệ đầu tiên của các vector là việc sử dụng hệ thống virus để chuyển tải các thông tin di truyền đến các tế bào của người. Tiếp sau đó các nhà khoa học đã cố gắng phát triển các thế hệ vector không thuộc hệ virus hoặc hệ lai giữa hai hệ thống đó để tăng tính an toàn. Gần đây phương pháp dùng các tế bào gố c của người làm phương tiện chuyển tải gen điều trị tới quần thể tế bào bệnh đặc hiệu đang được nghiên cứu áp dụng hình 1 . Mau Hình 1 Các